La dysplasie fibreuse du syndrome de McCune-Albright est une maladie osseuse rare traitée par bisphosphonates avec des réponses cliniques et biochimiques variables. Un inhibiteur de RANKL, le dénosumab a été donné à 12 patients ayant des douleurs persistantes et des marqueurs biochimiques de remodelage osseux augmentés malgré un traitement prolongé (8,8 ans) par […]
Actualités
Vous trouvez dans cette rubrique les résumés d’une sélection de publications récentes dont certaines d’importance majeure. Vous y trouverez aussi, à l’occasion, des actualités présentées lors des principaux congrès d’endocrinologie.
L’haptoglobine, biomarqueur du traitement par la GH ?
10 cas de GHD isolé ont été étudiés avant et après 1 an de traitement par GH…
Inhibiteurs de l’aromatase pour retard de la puberté
Les retards idiopathiques de la puberté sont classiquement traités, lorsqu’une indication de traitement est portée avec le patient et ses parents, par la testostérone, donnée mensuellement à dose croissante par voie intramusculaire. Ce traitement, s’il est bien mené, procure facilement une croissance de la verge, une pilosité pubienne, et un […]
Méningiomes : aucun lien avec la GH
Le risque de tumeur évoqué pour l’hormone de croissance par deux éditorialistes il y a une dizaine d’années [1, 2] continue à susciter des recherches actives et des publications. Justement, les deux éditorialistes font partie des auteurs de l’étude citée [3]. Dans la cohorte de l’étude américaine sur les survivants du cancer infantile, […]
Récepteur des androgènes et mosaïque 45,X/46,XY
Le défaut de masculinisation des patients 45,X/46,XY dépend en grande partie de l’absence de synthèse de la testostérone par les gonades dysgénétiques du fœtus.
Burosumab pour l’hypophosphatémie liée à l’X (XLH)
52 patients XLH ont été tirés au sort pour recevoir ou non du burosumab sous-cutané pendant 40 mois…
Féminisation des DSD 46,XY
Le choix du sexe féminin s’impose pour les insensibilités complètes aux androgènes (CAIS) et les dysgénésies gonadiques [1-3]. C’est l’inverse pour les défauts de la 5a réductase et de la 17-ß HSD3 [4, 5]. Dans tous les autres DD 46,XY l’attribution d’un sexe est à entreprendre au cas par cas, […]
Sécurité à court terme du traitement par GH
Un registre tenu par le laboratoire Eli-Lilly aux Etats-Unis (8 734 patients), Canada (710), France (1 544), Allemagne (2 580) et Japon (2 230) rapporte des résultats à court terme parfaitement rassurants [1].
Nodules et cancer thyroïdien dans la thyroïdite d’Hashimoto (TH)
Le cancer thyroïdien a une faible prévalence (<1/100 000) chez les enfants et les adolescents [20]. La TH, elle, est relativement fréquente chez l’enfant et l’adolescent, même si elle est loin de la prévalence chez les jeunes adultes.
Deux hormones de croissance longue-action sur la ligne d’arrivée
Deux formulations d’hormone de croissance longue action (1 injection par semaine) sont restées en lice, Transcon d’Ascendis Pharma et Somapacitan de NovoNordisk. Toutes les deux sont sorties victorieusement des essais de Phase 2[1] et vont arriver prochainement dans l’arsenal des endocrino-pédiatres.